Demaskator ujawnia, w jaki sposób FDA zatwierdza szkodliwe leki!

Ale potem FDA  zatwierdziła lek o nazwie aducanumab (Aduhelm) do leczenia choroby Alzheimera, pomimo prawie jednomyślnej rekomendacji komitetu doradczego, która opierała się na braku dowodów powodzenia w leczeniu.

Kesselheim był wystarczająco zaniepokojony aprobatą, by zrezygnować ze swojego ważnego stanowiska. Od czasu tej rezygnacji Kesselheim zebrał publiczne pochwały i napisał  na ten temat kolumnę z opiniami w New York Times.

Wygląda na to, że odejście jego i dwóch innych członków panelu było czynnikiem w  decyzji  dwóch komisji Izby o przeprowadzeniu przesłuchań w sprawie zatwierdzenia Aduhelma.

Healthline usiadł z Kesselheimem na początku tego tygodnia, aby porozmawiać o tej decyzji, FDA i o tym, jak jego zdaniem może lepiej służyć społeczeństwu.

Opowiedz mi o tym, jak zostać doradcą FDA w 2015 r. i członkiem rady doradczej w 2019 r. Czy było to dla Ciebie ekscytujące? Czy czułeś, że możesz coś zmienić?

Kesselheim:  Tak, jasne.  Wiele badań, które prowadzę, dotyczy podejmowania decyzji przez FDA i jego wpływu na dostępność leków. Spotkałem się i współpracowałem z wieloma naukowcami z FDA wcześniej, więc nie była to moja pierwsza interakcja z FDA.

W 2015 roku zaprosili mnie do wstąpienia do Komitetu Doradczego FDA ds. Obwodów i Ośrodkowego Układu Nerwowego. Zdawałem sobie sprawę z ważnej roli, jaką odgrywają, i byłem naprawdę zaszczycony, że mnie o to poproszono. Następnie w 2019 roku zostałem poproszony o zostanie stałym członkiem, a moją rolą było przejście do 2023 roku.

Ale tak, myślę, że bycie poproszonym to miły zaszczyt. Komitety doradcze mają odgrywać ważną rolę w pracy nad niektórymi z bardziej kontrowersyjnych decyzji i produktów, którymi zajmuje się FDA. Więc tak, byłem podekscytowany.

Czy w tamtych latach od razu zacząłeś mieć jakiekolwiek obawy związane z procesem lub podejmowaniem decyzji? Czy ewoluowały z czasem, czy nastąpiła nagła zmiana?

Kesselheim:  Nie wiem, czy to była nagła zmiana. Byłem w jednym komitecie doradczym, który wydawał się działać normalnie, gdzie była  trudna decyzja dotycząca leku na dystrofię mięśni (MD) (drisapersen). FDA odrzuciła lek i wydawało się, że działa on tak, jak powinien działać FDA

Po raz pierwszy miałem obawy w 2016 roku z innym lekiem MD (eteplirsen lub Exondys 51), gdzie problemy dotyczyły tego, czy lek działa, czy nie. Myślałem, że komitet doradczy był bardzo jasny, że nie ma dobrych dowodów na to, że środek zastępczy mógłby mieć jakikolwiek wpływ na wyniki ze względu na bardzo, bardzo małą zmianę wyników. Większość członków komitetu doradczego głosowała przeciw.

Ostatecznie  ten lek został zatwierdzony. Okazało się, że FDA zaleciła, aby lek nie został zatwierdzony, zgodnie z komitetem doradczym.

Ale starszy personel FDA unieważnił decyzję FDA i zatwierdził lek. Wydawało się, że decyzja została podjęta na podstawie przesłanek, które tak naprawdę nie powinny być częścią procesu zatwierdzania. To był dla mnie bardzo rozczarowujący epizod. Ale zostałem stałym członkiem.

Następnie, kiedy aducanumab (Aduhelm) został zatwierdzony, był to tylko kolejny epizod, który wyjaśnił mi, że proces komitetu doradczego nie działał tak, jak myślałem. To właśnie skłoniło mnie do rezygnacji.

Dlaczego powinniśmy mieć FDA, któremu ufamy? Dlaczego to jest ważne?

Kesselheim:  FDA jest wiodącą agencją zdrowia w kraju i prawdopodobnie na świecie. Dotyka około jednej czwartej gospodarki. Przechodzą tam niektóre z najważniejszych decyzji i produktów związanych ze zdrowiem.

Mamy FDA, aby zapewnić certyfikat, że produkty, których ludzie używają i umieszczają w swoich ciałach, są bezpieczne i mamy dowody, że działają. Jako pacjenci i lekarze jesteśmy zależni od FDA działającej w celu utrzymania nauki w najszerszym możliwym zakresie, aby zapewnić ten certyfikat.

Myślę, że jeśli nie ma zaufania do FDA, może pojawić się wiele problemów. Brak zaufania doprowadziłby ludzi do nieprzyjmowania leków lub szczepionki, takiej jak szczepionka COVID-19, którą powinni przyjmować. I może to prowadzić do przyjmowania produktów, których nie powinni brać, ponieważ słuchają przedsiębiorców i innych sprzedawców oleju wężowego, zamiast słuchać FDA.

Biorąc pod uwagę, jak wielką władzę ma FDA ze względu na wszystkie aspekty systemu opieki zdrowotnej, które nadzoruje, uważam, że zaufanie do FDA — że podejmuje uzasadnione naukowo i rozsądne decyzje — jest niezwykle ważne dla prawidłowego funkcjonowania naszej opieki zdrowotnej. system.

Przechodząc do Aduhelm, mówi się, że publiczny wkład i zeznania mogły być tym, co odwróciło decyzję od zalecenia, którego byłeś częścią (aby nie zatwierdzać leku). Czy to prawda?

Kesselheim:  Więc, spójrz, myślę, że nie ulega wątpliwości, że potrzebujemy lepszych metod leczenia choroby Alzheimera. Przez ostatnie 20 lat [Narodowe Instytuty Zdrowia] i fundusze prywatne zainwestowano miliardy i miliardy dolarów w poszukiwanie tych metod leczenia.

Myślę więc, że istnieje duże zapotrzebowanie na produkty i duże oburzenie opinii publicznej na tym froncie. Całkowicie odpowiednie. Istnieje uzasadniona potrzeba medyczna. Niestety, w przypadku [Aduhelm], nie sądzę, że nauka istnieje w tym przyadku. Nie ma dobrych dowodów na to, że lek działa.

Trudno mi powiedzieć, co spowodowało tę decyzję, ponieważ jestem tylko członkiem komitetu doradczego, a nie częścią [ostatecznego] aparatu decyzyjnego FDA. Myślę, że najlepszą rzeczą, jaką powinni zrobić, to zapewnić certyfikację i zatwierdzenie leków, które działają. Nie powinni wystawiać certyfikatów na narkotyki, ponieważ dostrzegają w nich oburzenie.

Oburzenie jest uzasadnione, ale pacjenci nie chcą byłego leku, chcą leku, który mogą brać z wiarą, że zadziała. I przynajmniej w tej chwili aducanumab (Aduhelm) tego nie zapewnia.

Ponieważ jest to częścią procesu, aby na to zezwolić, jak publiczne zeznania i wkład powinny odgrywać rolę w decyzji FDA?

Kesselheim:  Myślę, że zeznania i wkład pacjentów i opinii publicznej mogą odegrać bardzo ważną rolę w zatwierdzaniu i opracowywaniu leków, i myślę, że to już się dzieje.

Słuchaj, w badania nad rakiem przeznacza się dużo pieniędzy, ponieważ jest presja na leczenie raka. Zainwestowano dużo pieniędzy w HIV z powodu konieczności leczenia HIV i myślę, że to właściwe. Jest to więc jedna rola i sposób, w jaki wnosi publiczne świadectwo.

Istnieje również wiele sposobów, aby społeczeństwo faktycznie zaangażowało się w podejmowanie decyzji przez FDA. FDA organizuje spotkania z pacjentami w celu poznania priorytetów pacjentów. Istnieją sposoby, aby ludzie zgłaszali się na ochotnika do badań klinicznych, które prowadzą do zatwierdzenia przez FDA, gdzie pacjenci mogą podzielić się tym, jak się czują za pomocą leku.

Poglądy i doświadczenia pacjentów są już uwzględnione w procesie podejmowania decyzji przez FDA. To ważna część i już to robimy. Ten sposób jest całkowicie odpowiedni.

Twoja decyzja o rezygnacji musiała wiązać się z wieloma przemyśleniami i być może bólem. Jaka była ostatnia rzecz, która doprowadziła cię do tej decyzji i jakie to uczucie, gdy musiałeś odejść?

Kesselheim:  To było bardzo rozczarowujące. Czułem, że proces komitetu doradczego nie działa tak skutecznie, jak mógłby, a to była bardzo problematyczna decyzja. Poczułem więc, że muszę coś zrobić, aby zwrócić większą uwagę na fakt, że jest to tak problematyczna decyzja.

Pozostanie w komitecie doradczym po tym, jak prawie jednogłośnie zagłosowaliśmy przeciwko narkotykowi, sugeruje mi, że istnieją fundamentalne problemy związane z wykorzystywaniem komitetów doradczych przez FDA.

Chciałem więc zwrócić uwagę ludzi na tę naprawdę problematyczną decyzję, aby rzucić światło na ten proces i powiedzieć, że uważam, że należy zreformować ten proces doradczy, aby niezależni członkowie komitetów doradczych mogli dostarczyć jak najbardziej użytecznych spostrzeżeń.

Nie mówię, że FDA musi za każdym razem podążać za komitetami doradczymi. Wiesz, że komitety doradcze są po to, by doradzać. Ale kiedy decyzja jest tak całkowicie sprzeczna z rozmową, która toczyła się w komitecie doradczym, myślę, że musimy się wycofać i zadać sobie pytanie: czy istnieje lepszy sposób na zrobienie tego?

Czy spotkałeś się z jakąś pozytywną odpowiedzią na swoją rezygnację lub zmianę, która może dowodzić, że ci, którzy biorą udział w tym procesie decyzyjnym, tego słuchają? Wiem, że spotkałeś się z szerokim odzewem publicznym. Ale czy miałeś jakieś uwagi z FDA? Czy czujesz, że to już robi różnicę?

Kesselheim:  Mam nadzieję, że tak. Wiesz, to nie jest coś, co można zmienić w oka mgnieniu. Miejmy nadzieję, że zapoczątkuje to proces reform i w przyszłości zobaczymy bardziej efektywne wykorzystanie komitetów doradczych.

Ucieszyła mnie publiczna reakcja na krok, który podjąłem, ponieważ czuję, że skłoniło to innych do zadawania pytań dotyczących decyzji FDA w tej sprawie i dalszego procesu podejmowania decyzji przez FDA.

Zwróciło to uwagę na tę kwestię i teraz widzę, że ogłosili wysłuchanie w Kongresie na ten temat, co moim zdaniem jest naprawdę dobrym pomysłem. Im więcej światła możemy rzucić na tę problematyczną decyzję i spróbować zrozumieć zarówno konsekwencje tej decyzji, jak i sposób usprawnienia procesu, który do niej doprowadził, myślę, że byłoby to najlepsze, co mogłoby się wydarzyć.

Idąc dalej, czy kiedykolwiek wróciłbyś do FDA i co musi się stać, abyś czuł się komfortowo po powrocie?

Kesselheim:  Lubię myśleć, że FDA przez większość czasu podejmuje dobre decyzje. Wciąż mam tam wielu przyjaciół i pracuję z nimi na innych stanowiskach. Nadal uważam, że FDA jest główną agencją zdrowia publicznego na świecie i nadal uważam, że FDA podejmuje wiele dobrych decyzji.

Jeśli chodzi o zasiadanie w komitecie doradczym, chciałbym dowiedzieć się więcej o tym, jak skonfigurowali komunikację reklamową, jak decydują, jakie pytania będą zadawane, jak wykorzystują informacje.

Myślę, że istnieją sposoby na zaprojektowanie komunikacji reklamowej tak, aby stanowiła bardziej integralną część procesu.

Kiedy zmiany zostaną wprowadzone w tym kierunku — gdzie możemy być pewni, że jako członkowie komitetu doradczego, nasze indywidualne głosy mają znaczenie — z przyjemnością ponownie będę częścią tego procesu.

Napisane przez Moirę McCarthy. Ten artykuł został pierwotnie opublikowany na Healthline.